Co według pana jest ważniejsze w przypadku opracowywania nowych leków – dobra, pomysłowa kadra czy duże nakłady finansowe i świetne zaplecze techniczne?
Każdy z wymienionych przez panią elementów jest ważny. W Polsce badania kliniczne są prowadzone na całkiem wysokim poziome, jeśli weźmiemy pod uwagę ich jakość. Kluczem do sukcesu jest dobrze zaprojektowanie procesu klinicznego i do tego potrzeba osób o różnych kompetencjach. W wielu przypadkach zdarza się tak, że firmy mają kadrę z potencjałem, lecz niedostatecznie wyedukowaną w zakresie prowadzenia badań klinicznych. Jeśli mamy oceniać ludzi, to z pewnością, wśród braków kompetencyjnych można wymienić te związane z umiejętnością zastosowania biostatystyki i projektowania badań klinicznych. Drugim elementem jest zbyt ogólna wiedza dotycząca celu badań klinicznych i ich metodologii.
Jakie są największe ograniczenia, z jakimi musi borykać się firma prowadząc badania kliniczne?
Od wielu lat nie tylko w Polsce, ale i na terenie całej Unii Europejskiej zmniejsza się liczba rejestrowanych badań klinicznych. Pod względem administracyjnym badania są przeregulowane. Mam wrażenie, że coraz częściej regulatorzy zwracają uwagę na wszystkie aspekty badań klinicznych, a tymczasem, ich podstawową funkcją powinna być ochrona bezpieczeństwa pacjentów i etyki działań naukowców. Powstaje pytanie – czy regulatorzy potrzebują do wydania zgody na przeprowadzenie badań wszystkich kilkudziesięciu umów między ośrodkami badawczymi, które w przeważającej większości są dokumentami niewnoszącymi zbyt wiele z punktu widzenia bezpieczeństwa badania? Przy takim przeregulowaniu sponsorzy szukają w sposób naturalny miejsc, gdzie w łatwy sposób można rozpocząć badania kliniczne. Zaczynają omijać Unię Europejską.
Czy w Polsce badania dotyczące opracowywania nowych leków są odpowiednio finansowane?
Dużą część finansowania stanowią środki własne firm farmaceutycznych. Można również otrzymać wsparcie od NCBiR czy z funduszy na testy, które są na etapie przedklinicznym bądź badań naukowych. Finansowanie kolejnych etapów rozwoju klinicznego leków jest już trudniejsze. To się powinno zmienić, ponieważ myślenie o postępie w jakiejkolwiek terapii bez badań klinicznych jest jak próba latania samolotem bez skrzydeł. Polskie firmy mają coraz więcej możliwości do pozyskiwania środków na prowadzenie własnych badań. Oprócz reinwestowania przychodów, mogą sięgnąć po środki unijne czy wykorzystać możliwości, jakie stwarzają rynki kapitałowe.
Jak kosztowne jest wprowadzenie nowego leku na rynek?
Koszty badań klinicznych wiążą się z liczbą pacjentów, którzy biorą w nich udział oraz czasu ich obserwacji. Jeżeli testujemy lek stosowany w schorzeniach chronicznych, czyli np. w chorobach kardiologicznych, konieczna jest obserwacja pacjentów przez wiele, wiele lat. W takim przypadku badania będą bardzo kosztowne. Możemy jednak wyobrazić sobie inną sytuację. Testujemy klinicznie lek działający na bardzo specyficzne schorzenie, gdzie nie mamy innych opcji terapeutycznych, a wykazanie jakiejkolwiek skuteczności będzie wystarczające, aby został on dopuszczony do obrotu. Jeśli na to wszystko nałożymy siatkę statystyczną, to uzyskamy badanie kliniczne, które wystarczy przeprowadzić na grupie 200-300 pacjentów, żeby mieć dostateczną siłę wnioskowania o skuteczności i relatywnym bezpieczeństwie leku. Z jednej strony zatem, mamy badania, które mogą pochłonąć miliard dolarów i trwać wiele lat, a z drugiej takie, które będą kosztować 1/10 tej sumy i trwać 2 lata. Z tego względu firmy, które borykają się z ograniczeniami finansowymi powinny zastanowić się, w jaki typ projektów się angażować. Jestem gorącym orędownikiem podejścia, że polskie start-upy powinny stawiać na badania, w których można szybko uzyskać "proof-of-concept" kliniczny, stawiając na badania nad specjalistycznymi lekami, stosowanymi w rzadkich schorzeniach. Ktoś może powiedzieć, że w takiej sytuacji liczba potencjalnych odbiorców jest niewielka, zatem zysk nie będzie satysfakcjonujący. Jednak istotniejsze z punktu widzenia rynku są te leki, które pomagają w przypadłościach najbardziej dewastujących organizm człowieka, kiedy nie istnieje inna opcja leczenia. Są to chociażby nowotwory. Najważniejsze leki przeciwnowotworowe, np. herceptyna stosowana w przypadku raka piersi jest aplikowana tylko u 20% pacjentów cierpiących na to schorzenie, którzy mają nadekspresję odpowiedniego receptora. Mimo tego, lek osiąga sprzedaż na poziomie 5-6 miliardów dolarów rocznie.
Jak oceniłby pan potencjał polskich firm farmaceutycznych i polskich naukowców? Czy jesteśmy konkurencyjni na rynku?
Z całą pewnością polskie firmy mają ogromny potencjał do prowadzenia badań klinicznych. Podstawą jest wprowadzenie mechanizmów, które umożliwią zwiększenie efektywności projektowanych i wykonywanych badań klinicznych w Polsce. Oznacza to, że musimy działać szybciej i taniej. Wszyscy powinniśmy mieć dostęp do infrastruktury klinicznej, która daje nam możliwość uzyskania przewagi konkurencyjnej samym projektem. Ważna jest często sama metoda działania, myślenie, poszukiwanie oszczędności i konsultacji w różnych miejscach. Przez wiele lat Polska była eksploatowana przez koncerny zagraniczne, które traktowały ją jak miejsce do werbowania pacjentów. Tymczasem prawdziwą wartością jest planowanie badań, tworzenie takiej metodyki badawczej, która przekłada się na jakość projektu – szybkość i niski koszt prowadzenia prac oraz wiarygodność wyników.
Czy w Polsce istnieją mity związane w badaniami klinicznymi?
Tak, pierwszy mit to koszt. Oczywiście, ten koszt jest bardzo wysoki. Natomiast trzeba zaznaczyć, że firmom czy korporacjom nie do końca zależy na pokazywaniu realnych kosztów badań klinicznych. Przyczyna jest bardzo prosta – trzeba udowodnić rosnące ceny leków. Z tego względu koszty są rozdmuchiwane. Dodatkowo do worka kosztów wprowadza sie wszystkie nieefektywne wydatki badawczo rozwojowe korporacji. Jeżeli mądrze spożytkujemy fundusze unijne, które szykują się na lata 2014-2020, wykorzystamy posiadane kompetencje i będziemy się jeszcze bardziej edukować, to w Polsce diametralnie zmieni się sytuacja rozwoju innowacyjnych leków. To jest moment, kiedy powinniśmy wspólnie: branża, razem z NCBiRem i PARPEM, regulatorami i politykami dogłębnie przedyskutować i wypracować stosowne porozumienia. W przeciwnym razie, zaobserwujemy pojedyncze działania, przepychanki, a system nie będzie efektywny i transparentny. Możemy zmarnować kolejną dekadę.
Czy zgadza się pan z opinią, że w Polsce produkuje się tylko generyki, a brak jest innowacyjnych leków?
Oczywiście, że tak. Nie można się jednak temu dziwić. Przede wszystkim, w Polsce przez wiele lat nie było odpowiedniej ochrony patentowej. Kolejną rzeczą był brak odpowiedniej infrastruktury. Po trzecie – nie posiadaliśmy dostatecznego kapitału, więc nie można było oczekiwać, że w Polsce powstanie coś bardziej innowacyjnego. Ale to się zmienia – mamy większą wiedzę, jesteśmy lepiej wyedukowani, jest coraz więcej firm, które są ambitne, a przed nami duża perspektywa budżetowa. Powinniśmy być dobrej myśli.
